Livre d'actes pour l'accès des malades aux thérapies géniques

Introduire des gènes fonctionnels dans l’organisme pour corriger une anomalie et combattre les maladies, c’est le principe de la thérapie génique. Si la France est leader dans le domaine de la recherche fondamentale, elle rencontre encore des difficultés pour constituer une filière industrielle et économique des thérapies géniques sur le territoire français.

C’est pourquoi nile a décidé de donner la parole à l’ensemble des acteurs du système de santé afin d’accélérer et accroître la diffusion de ces innovations thérapeutiques. Notre volonté a été de lancer une démarche de co-construction basée sur l’expression des besoins des patients qui, à l’heure actuelle, souffrent de pathologies rares, graves et chroniques nécessitant le plus souvent un traitement à vie.  Ainsi est né, de la réflexion commune de six personnalités du monde de la santé, de l’éthique et de l’économie, un manifeste mettant en exergue des propositions concrètes sur le développement et la mise à disposition des thérapies géniques en France et en Europe. Afin de permettre le partage d’expériences et d’opinions entre les acteurs, un colloque a été organisé les 8 et 9 juin 2021 lors de deux sessions, l’une sur les questions nouvelles posées par le développement des thérapies géniques pour les patients et le système de soins, l’autre sur l’expression du système de valorisation et de financement des thérapies géniques, et de penser l’attractivité de la France grâce aux industriels de la thérapie génique. 

Un débat riche et dense a souligné la nécessité de mettre en place une politique proactive et forte en faveur de l’intégration des thérapies géniques dans le système de soins. Une impérieuse nécessité d’anticipation pour former les équipes et adapter l’organisation des soins. La pédagogie est la clé d’entrée. La France a des avantages compétitifs, par un capital humain exceptionnel en recherche fondamentale, un marché très attractif et des dispositifs d’accès précoces avec néanmoins de nouvelles problématiques qui apparaissent pour s’assurer de la mise sur le marché de ces médicaments. Après l’AMM, l’accès est compliqué et lent en France. Le prix des thérapies géniques doit être perçu comme un investissement et un gain pour les patients. Car la santé est un secteur de richesses, elle est une source d’externalités positives.

Les thérapies géniques à administration unique ont la particularité de concentrer toute leur valeur en une seule administration. L’efficacité de ces médicaments innovants ne doit pas être préemptée par l’arrière-pensée de leur prix, dont les coûts de production représentent la moitié de la valeur des thérapies géniques. Au sujet complexe du prix et financement, l’évaluation médico-économique peut démontrer leur rentabilité collective en comparaison à des traitements chroniques de maladies rares administrés toute la vie des malades qui sont déjà pris en charge. Les thérapies géniques ne sont pas une exception par rapport à ces traitements. Les prix des thérapies géniques doivent être vus aussi comme des inputs économiques pour les biotech.

L’Europe a un rôle à jouer au-delà de la notion de conditionnalité des médicaments. Concernant l’évaluation, les données de la qualité de vie des patients et de l’impact sociétal permis par les thérapies géniques doivent être requises, afin d’inclure dans les négociations d’autres éléments que la seule amélioration de service médical rendu.

Ces thérapies sont un levier de croissance. Il est urgent d’agir pour les thérapies géniques afin que la France puisse rester à l’avant-garde des innovations.

Le Plan Innovation Santé 2030 présenté par le Président de la République le 29 juin 2021 permet peut-être de garder espoir envers les biotech porteuses d’innovations car la révolution de la médecine tant attendue est bien là.