Manifeste pour l'accès des malades aux thérapies géniques

Introduire des gènes fonctionnels dans l’organisme pour corriger une anomalie et combattre les maladies, c’est le principe de la thérapie génique. Si la France est leader dans le domaine de la recherche fondamentale, elle rencontre encore des difficultés pour constituer une filière industrielle et économique des thérapies géniques sur le territoire français.

Afin d’accélérer et d’accroître la diffusion de ces innovations thérapeutiques, nile a décidé de donner la parole à l’ensemble des acteurs du système de santé. Notre volonté est de lancer une démarche de co-construction basée sur l’expression des besoins des patients qui, à l’heure actuelle, souffrent de pathologies rares, graves et chroniques nécessitant le plus souvent un traitement à vie.

Ainsi est né, de la réflexion commune de six personnalités du monde de la santé, de l’éthique et de l’économie, un manifeste mettant en exergue des propositions concrètes sur le développement et la mise à disposition des thérapies géniques en France et en Europe. Il est essentiel de considérer les thérapies géniques comme une solution thérapeutique complexe ayant ses propres modes d’action, son univers médico-économique spécifique et porteuses d’opportunités pour le rayonnement de la France et de l’Europe.

Afin de permettre le partage d’expériences et d’opinions entre patients, professionnels de santé, experts, décideurs ou tout autre participant, un colloque est organisé les 8 et 9 juin 2021 (8h30-10h30).

Ce colloque prendra la forme originale d’un cycle de conférences en ligne, « un jour, une table ronde » autour de 2 thématiques :

• • Quels sont les questions nouvelles posées par le développement des thérapies géniques pour les patients et le système de soins ?

Quel doit être le système de valorisation et de financement des thérapies géniques ? La France et les industriels de la thérapie génique, quel rôle pour l’attractivité?

Dans le but de vous partager leur point de vue sur ces différentes problématiques, les six personnalités co-autrices du manifeste ont également entrepris la rédaction d’une tribune pour un accès facilité des patients aux thérapies géniques.