Tribune "Thérapies géniques : pour un accès facilité aux patients"

Thérapies géniques : pour un accès facilité aux patients

La thérapie génique ouvre de nouveaux horizons thérapeutiques. Elle permet d’ores et déjà de traiter des patients atteints de maladies génétiques lourdement handicapantes et souvent létales grâce à une injection initiale dont le bénéfice se fera sentir sur plusieurs années, voire dans certains cas, sur toute la durée de leur vie. Elle représente en particulier un espoir essentiel pour les plus jeunes de ces malades en leur ouvrant la perspective d’un avenir libéré du fardeau quotidien de la pathologie. Il devient alors possible pour eux d’envisager un véritable projet de vie, une meilleure intégration sociale ainsi qu’un parcours professionnel.

Accompagner le développement et l’accessibilité sociale des thérapies géniques

Toutefois, l’accès aux thérapies géniques reste entravé aujourd’hui par de nombreux obstacles qui justifient l’implémentation d’autres logiques organisationnelles de la santé publique, respectueuses des droits et des intérêts des personnes concernées. Il convient donc de développer sans tarder une politique volontariste en termes d’organisation des filières de soins, de production et de formation des professionnels de santé, l’objectif étant non seulement d’aboutir à une coordination optimale pour le traitement et le suivi à long terme des patients mais aussi d’identifier les meilleures pratiques et de les partager.

L’élaboration et la diffusion d’informations ad hoc, accessibles et pertinentes, doivent être prévues pour le grand public puisse s’approprier les technologies mises en œuvre et les bénéfices attendus des thérapies géniques.

De nouveaux modèles économiques doivent être conçus pour apprécier la valorisation des thérapies géniques selon des critères capables de mettre en perspective les gains en termes de qualité de vie pour le patient ainsi que leurs rapports coût/avantage et bénéfice/risque variables en termes de dépenses. Une fois le patient traité et guéri, son recours au système de soins sera plus réduit, soulageant les charges du système de santé, même si le coût unitaire du traitement peut paraître élevé de prime abord.

Naturellement et logiquement, le fonctionnement de cette longue chaîne d’activités multiples et innovantes, voire inédites, implique la mise en œuvre d’une grande diversité de compétences scientifiques et d’expertises techniques pointues, par exemple pour le traitement des données en vie réelle. Ces dernières constituent en effet des outils indispensables afin de déterminer les critères les plus adaptés pour qualifier et pour quantifier les bénéfices attendus des thérapies géniques.

La liste des besoins énoncés ici est bien sûr incomplète, mais elle illustre la complexité des chantiers à engager dans un environnement où devront interagir des catégories de professionnels très variés qui, trop souvent, se connaissent soit peu soit mal, ou n’ont pas l’habitude de travailler ensemble.

Pour que la France consolide sa place dans l’Europe de la Santé

La France dispose de nombreux atouts pour devenir le leader européen des thérapies géniques grâce à la qualité de ses chercheurs, de ses professionnels de santé et de ses entrepreneurs. Mais elle doit leur donner les moyens de développer un écosystème pertinent pour assurer tout le continuum de ces technologies, depuis la recherche fondamentale jusqu’aux soins et au suivi des patients sur le long terme. Elle possède les ressources humaines et les compétences nécessaires pour organiser et structurer des plateformes d’accès aux thérapies géniques à destination des patients européens.

Nous, signataires de cette tribune, motivés et prêts à aider notre pays à atteindre cet objectif, suggérons aux pouvoirs publics français de faire preuve d’engagement, d’agilité et de créativité pour relever un des enjeux thérapeutiques majeurs au 21^ème siècle que constitue le déploiement des thérapies géniques pour tous les patients qui en ont besoin. Osons formuler ensemble des projets ambitieux, innovants et générateurs de synergies pour impulser de nouvelles politiques capables de conjuguer les besoins et les intérêts des patients et de l’ensemble des acteurs de la thérapie génique.

Certes le moment est difficile mais il est propice…. La crise du Covid-19 a certes mis à rude épreuve notre endurance, notre intelligence collective et nos capacités de réaction, mais elle a aussi mis en lumière nos aptitudes à imaginer et à évaluer de nouvelles solutions efficaces. Elle a aussi montré que nous savons établir des partenariats et collaborer avec des acteurs a priori inattendus… Faire de la France une plateforme d’accès aux thérapies géniques pour les patients européens offre de nouvelles perspectives pour consolider et développer une politique de santé ambitieuse pour l’Europe. Même si la santé ressort encore de la seule compétence des États-membres, elle demeure plus que jamais la première priorité des Français et représente à cet égard une perspective intégratrice d’avenir !

Les signataires : Christian Anastasy, président de persan CONSEIL ; Anne-Lise Berthier, directrice de la plate-forme d’information et de conseil BioPharmAnalyses ; Nicolas Bouzou, économiste et directeur du cabinet de conseil Asterès ; Emmanuel Hirsch, professeur d’éthique médicale à l’Université de Paris-Saclay ; Jean de Kervasdoué, économiste de la santé et professeur émérite au CNAM ; Gérard de Pouvourville, professeur honoraire en économie de la santé, ESSEC.