L’Union européenne a les moyens d’encourager l’innovation en matière de médicaments de thérapie innovante : les recommandations de l’Alliance TRANSFORM

À Paris, le 13 juillet 2023 La science progresse rapidement : sur les 93 thérapies géniques attendues prochainement, 28 devraient être disponibles en 2026. Celles-ci permettraient non seulement de traiter 5 000 patients atteints de maladies rares, mais représenteraient également un gain de 150 000 années de traitements. Ces chiffres illustrent bien les enjeux auxquels l’Union européenne va devoir faire face
dans les années à venir : comment développer, financer et produire ces médicaments de thérapies innovantes (MTI) en Europe ?

Lors du colloque organisé à l’Académie nationale de médecine le 6 juillet 2023 par l’Alliance européenne pour les Médicaments de Thérapies Innovantes (TRANSFORM), des représentants de parties prenantes françaises ont échangé sur les défis à relever à court, moyen et long terme pour encourager l’accès aux MTI, sources d’espoir pour les patients en Europe.

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A propos de Transform

TRANSFORM, coalition d’acteurs européens issus de la société civile (associations de patients, fondations, sociétés savantes et entreprises), oeuvre à la définition d’un cadre européen consensuel permettant l’accès des patients aux thérapies innovantes. Elle appuie son action sur deux piliers :

• ■ sensibiliser les acteurs nationaux aux évolutions de la législation européenne sur les médicaments de thérapie innovante
• ■ créer un espace de dialogue entre les acteurs nationaux et européens.

Aboutir à la rédaction d’une charte en faveur de l’accès aux thérapies innovantes
Dans le cadre de la révision du cadre législtatif européen sur les médicaments, TRANSFORM veut être un lien entre les acteurs nationaux et européens. A ce titre, elle a défini 7 axes de travail nés d’un dialogue multilatéral ayant engagé les associations, les sociétés savantes, les entreprises et les parlementaires européens. Ces axes sont compilés dans la Charte sur la coopération au sein de l’UE en faveur d’un accès précoce et sûr aux médicaments de thérapies innovante. Conscients que l’application d’un cadre européen ne pourra être réellement effective qu’avec le concours des Etats membres, TRANSFORM souhaite porter ses propositions à un niveau national, avec la volonté de trouver un consensus entre acteurs politiques, la société civile en santé et les acteurs nationaux et européens.

Une plateforme d’information à destination des acteurs des Etats membres
TRANSFORM a pour vocation d’agir comme une plateforme d’information sur l’évolution de la législation européenne. Sa proximité avec les acteurs de terrain lui permet d’identifier précisément les besoins des praticiens, chercheurs et patients. Trois chantiers ont été définis comme étant prioritaires par la coalition :

• ■ adapter les parcours de soins à l’arrivée des thérapies innovantes
• ■ simplifier les règles permettant de conduire des essais cliniques transnationaux
• ■ renforcer au niveau européen le diagnostic précoce.

Les membres de TRANSFORM
European Society of Gene and Celle Therapy (ESGCT), ReNEW Consortium – Stem Cell Medicine, European Federation of Neurological Associations (EFNA), Retina International (RI), World Duchenne Organization (WDO), International Patient Organisation for Primary Immunodeficiencies (IPOPI), Thalassaemia International Federation (TIF), European Haemophilia Consortium (EHC), Eurordis, European Paediatric Translational Research Infrastructure (EPTRI), Childhood Cancer International Europe (CCI Europe), the European Society for Paediatric Oncology (SIOP Europe), European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), European Alliance for Vision Research and Ophtalmology (EU EYE), European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs (EUCOPE), et ses membres: BioMarin, Bristol Meyers Squibb, CSL Behring, Kite – a Gilead company, Medac, Miltenyi Biomedicine, Novartis, Novo Nordisk, PTC Therapeutics, Santen, Spark Therapeutics, Vertex